基因療法和細(xì)胞免疫療法已經(jīng)成為當(dāng)今醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)聚焦的焦點(diǎn)。這些新技術(shù)將對(duì)人類健康產(chǎn)生難以估量的影響。也正是由于這個(gè)原因，英國政府zui近表示將扶植本國的細(xì)胞和基因療法并預(yù)計(jì)這一領(lǐng)域的總產(chǎn)值將達(dá)到150億美元之多。

而為了實(shí)現(xiàn)這一遠(yuǎn)大目標(biāo)，英國政府及技術(shù)界人士也展開了廣泛的討論。其中熱點(diǎn)之一就是目前正處于臨床研究的T細(xì)胞療法。來自英國Cell Therapy Catapult的Dr. Ward稱越來越多的相關(guān)研究已經(jīng)證實(shí)了這種療法的效果，而目前英國的科技公司也處于這波新療法浪潮的zui前沿。

事實(shí)上，以英國雄厚的科研實(shí)力為后盾，英國眾多生物醫(yī)藥公司在這一領(lǐng)域中已經(jīng)搶占了一席之地。例如由英國倫敦大學(xué)學(xué)院支持創(chuàng)立的生物醫(yī)藥公司Autolus就在CAR-T療法領(lǐng)域占據(jù)了先機(jī)。這一療法在治療白血病等疾病的臨床研究中表現(xiàn)出了巨大優(yōu)勢。

不過，這一療法目前也面臨著一些問題。*的就是如何實(shí)現(xiàn)大規(guī)模生產(chǎn)。在現(xiàn)有臨床研究中研究人員需要花費(fèi)兩周的時(shí)間將患者的T細(xì)胞在體外培養(yǎng)處理，而這個(gè)過程中耗費(fèi)了大量的人力物力。一旦進(jìn)入臨床，這一工藝很難滿足臨床患者的需求。而由牛津大學(xué)支持創(chuàng)立的Adaptimmune公司則是英國在該領(lǐng)域的另一個(gè)*。公司開發(fā)的TCR療法中也面臨著類似的問題。

此外，在開發(fā)TCR和CAR-T療法過程中，合適的病毒載體都*。另一家由牛津大學(xué)支持創(chuàng)立的生物醫(yī)藥公司Oxford BioMedica就致力于在這一環(huán)節(jié)上做出貢獻(xiàn)。公司CTO James Miskin表示公司正在開發(fā)一種新型的慢病毒載體，通過在加工環(huán)節(jié)中采用一次性用品以及無菌過濾步驟保證生產(chǎn)的慢病毒載體符合安全標(biāo)準(zhǔn)。目前公司生產(chǎn)的慢病毒載體已經(jīng)供給多家生物醫(yī)藥公司，其中就包括諾華這樣的醫(yī)藥*。同時(shí)，為了保證未來慢病毒載體的產(chǎn)量能夠跟上相關(guān)新療法的開發(fā)，公司還計(jì)劃在歐洲多處興建符合GMP標(biāo)準(zhǔn)的生產(chǎn)工廠。

同時(shí)，在這次會(huì)議上，英國政府還指出英國發(fā)展基因療法和細(xì)胞療法的另一個(gè)優(yōu)勢是其完善的管理。例如英國政府就建立了旨在幫助創(chuàng)新藥研發(fā)的機(jī)構(gòu)Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA)并獲得了世界各國的廣泛好評(píng)。此外，另一機(jī)構(gòu)Innovate UK還承諾將投入7800萬美元用于創(chuàng)立一個(gè)細(xì)胞療法生產(chǎn)中心。

不過，盡管有著諸多優(yōu)勢，英國發(fā)展細(xì)胞療法和基因療法的宏偉計(jì)劃仍面臨著不小困難。其一是眾多高素質(zhì)技術(shù)人員的培養(yǎng)不可獲取；其二是如何能夠優(yōu)化生產(chǎn)流程以保證CAR-T療法、TCR療法等產(chǎn)品的產(chǎn)量和質(zhì)量。

原始出處：U.K. Aims at $15B Gene Therapy Industry